Khoa học - Y dược

Bệnh tiểu đường tuýp 2, béo phì có thể sớm “đảo ngược” bằng liệu pháp gen (23/07/2018)

Nghiên cứu mới cho thấy liệu pháp gen hoàn toàn có thể “đảo ngược” các dấu hiệu của bệnh tiểu đường tuýp 2 và béo phì ở loài gặm nhấm.

Những thay đổi nhỏ đối với gen của chúng ta có thể sớm đảo ngược các rối loạn chuyển hóa như bệnh béo phì và bệnh tiểu đường tuýp 2 ở người.

Sự phổ biến của bệnh tiểu đường đang gia tăng tại Hoa Kỳ và trên toàn cầu. Theo ước tính gần đây, hơn 30 triệu người trưởng thành ở Hoa Kỳ mắc bệnh tiểu đường vào năm 2015. Mặc dù con số này tương đối ổn định trong vài năm qua nhưng tỷ lệ mới được chẩn đoán ở trẻ em và thanh thiếu niên có sự tăng mạnh. Và, trên toàn thế giới, tình hình thậm chí còn đáng báo động hơn; số người mắc bệnh tiểu đường gần như gấp bốn lần giữa năm 1980 và 2014, (theo số liệu của Tổ chức Y tế Thế giới - WHO). 

Hiện giờ, nhóm các nhà khoa học, dẫn đầu bởi giáo sư Fatima Bosch, Trường Đại học Autònoma de Barcelona (UAB) ở Catalunya, Tây Ban Nha, đã thành công trong việc đảo ngược tình trạng rối loạn ở loài gặm nhấm. Nghiên cứu mới này mang lại hy vọng rất lớn giúp điều trị căn bệnh rối loạn chuyển hóa này.

Giáo sư Bosch và các cộng sự đã ứng dụng liệu pháp gen, một kỹ thuật đưa vật liệu di truyền mới vào các tế bào để tạo ra các protein có lợi hoặc để thiết lập lại các hiệu ứng của các gen bị lỗi hỏng. 

Công trình nghiên cứu đã được công bố trên tạp chí EMBO Molecular Medicine mới đây. 

Sử dụng gen FGF21 để đảo ngược bệnh tiểu đường

Giáo sư Bosch và nhóm nghiên cứu đã thiết kế hai mô hình chuột béo phì và mắc bệnh tiểu đường loại 2. Một nhóm là do chế độ ăn uống gây ra, và một nhóm khác được biến đổi gen.

Sử dụng một vector virus liên quan đến adeno giống như là “chất vận chuyển”, nhóm nghiên cứu đã phân phối được gen yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 21 (FGF21). Gen này chịu trách nhiệm mã hóa protein FGF21, được xem như là “chất điều chỉnh trao đổi chất chính” đối với sự hấp thụ đường trong mô mỡ.

Hàm lượng chất béo, tình trạng viêm và xơ gan của chuột cũng đã hoàn toàn đảo ngược, không có tác dụng phụ. Đổi lại, những thay đổi này làm tăng độ nhạy insulin. Những tác dụng có lợi này đã được ghi nhận trong cả hai mô hình chuột. Ngoài ra, nhóm nghiên cứu phát hiện ra rằng việc phân phối FGF21 cho những con chuột khỏe mạnh có thể ngăn chặn sự tăng cân liên quan đến tuổi tác và lão hoá. 

Liệu pháp gen được sử dụng để thay đổi ba loại mô: mô gan, mô mỡ và cơ xương. Theo Giáo sư Bosch giải thích: “Điều này mang lại sự linh hoạt tuyệt vời đối với liệu pháp, vì nó cho phép chúng ta có thể lựa chọn từng mô phù hợp nhất, và trong trường hợp gặp một số biến chứng ngăn cản thao tác bất kỳ mô nào đó, nó có thể được áp dụng cho bất kỳ mô nào khác”. "Khi một mô tạo ra protein FGF21 và nó được tiết vào máu, nó sẽ được phân phối khắp cơ thể", Giáo sư Bosch cho biết thêm.

Lần đầu tiên “đảo ngược” được bệnh béo phì, kháng insulin

Đồng tác giả nghiên cứu và các nhà nghiên cứu UAB Claudia Jambrina giải thích rằng phát hiện của họ đặc biệt quan trọng đối với "tỷ lệ mắc bệnh tiểu đường loại 2 và béo phì đang tăng ở mức báo động trên toàn thế giới”. 

Nhóm nghiên cứu cũng nói rằng việc phân phối FGF21 như một loại thuốc thông thường sẽ không mang lại lợi ích giống như liệu pháp gen; trước hết, thuốc sẽ phải được dùng định kỳ cho các lợi ích lâu dài, và thứ hai, độc tính của nó sẽ cao.

Việc sử dụng liệu pháp gen là không có tác dụng phụ, và đủ để làm cho những con chuột tạo ra protein tự nhiên trong vài năm.

“Đây là lần đầu tiên sự hồi phục lâu dài của bệnh béo phì và kháng insulin đã đạt được khi dùng liệu pháp gen trong một mô hình động vật có tình trạng bện giống như bệnh béo phì và bệnh tiểu đường tuýp 2 ở người”, Tác giả nghiên cứu đầu tiên Veronica Jimenez thuộc UAB cho biết. “Các kết quả chứng minh cho thấy đó là một liệu pháp an toàn và hiệu quả”, bà nhấn mạnh. 

Giáo sư Bosch cho biết: Các bước tiếp theo sẽ là thử nghiệm liệu pháp này ở những động vật lớn hơn trước khi chuyển sang thử nghiệm lâm sàng với bệnh nhân. Liệu pháp được mô tả trong nghiên cứu này sẽ tạo cơ sở cho việc dịch chuyển gen FGF21 trong tương lai để điều trị bệnh tiểu đường loại 2, béo phì và các bệnh khác. 

Nguồn: P.T.T (NASATI)/www.vista.gov.vn

Cập nhật: 17/7/2018