Khoa học - Y dược

Liệu pháp gen lần đầu tiên cứu được thính giác ở mô hình chuột già (15/06/2023)

Đến năm 2050, cứ 10 người thì có một người sẽ phải chung sống với một dạng mất thính giác nào đó. Trong số hàng trăm triệu trường hợp mất thính giác ảnh hưởng đến các cá nhân trên toàn thế giới, mất thính giác di truyền thường khó điều trị nhất.

Mặc dù máy trợ thính và cấy ghép ốc tai điện tử có tác dụng giảm đau hạn chế, nhưng không có phương pháp điều trị nào có thể đảo ngược hoặc ngăn ngừa nhóm bệnh di truyền này, khiến các nhà khoa học cần đánh giá liệu pháp gen cho một số giải pháp thay thế.

Một trong những công cụ hứa hẹn nhất được sử dụng trong các liệu pháp này-vec-tơ virus liên quan đến adeno (AAV) đã gây hứng thú cho cộng đồng người khiếm thính trong những năm gần đây.

Mặc dù đã cứu được thính giác ở động vật mới sinh bị khiếm khuyết di truyền, nhưng các vectơ vẫn chưa thể hiện khả năng này ở mô hình động vật trưởng thành hoặc già. Vì con người được sinh ra với đôi tai đã phát triển đầy đủ, nên bằng chứng về khái niệm này là cần thiết trước khi thử nghiệm biện pháp can thiệp ở người bị mất thính giác di truyền.

Các nhà nghiên cứu từ bệnh viện Mass Eye and Ear đã trở thành nhwungx người đầu tiên chứng minh thành công hiệu quả của véc-tơ AAV trên các mô hình động vật già khi họ phát triển mô hình chuột trưởng thành có đột biến tương đương với gen TMPRSS3 khiếm khuyết của con người, thường dẫn đến mất thính giác.

Như đã báo cáo trên tập san học thuật Molecular Therapy, các nhà khoa học đã quan sát thấy khả năng phục hồi thính giác mạnh ở những con chuột già khi tiêm AAV cho động vật mang gen TMPRSS3 khỏe mạnh ở người.

Nhà nghiên cứu Zheng Yi Chen và D. Phil cho biết: "Phát hiện của chúng tôi cho thấy rằng một liệu pháp gen qua trung gian vi-rút, tự nó hoặc kết hợp với ốc tai điện tử, có khả năng điều trị chứng mất thính giác di truyền”. Đây cũng là nghiên cứu đầu tiên cứu được khả năng nghe ở chuột già, điều này cho thấy tính khả thi của việc điều trị bệnh nhân DFNB8 bằng DFNB8 ngay cả ở độ tuổi cao. Nghiên cứu cũng thiết lập tính khả thi của các liệu pháp gen khác ở nhóm dân số già./.

Nguồn: Đ.T.V/vista.gov.vn

Ngày cập nhật: 07/6/2023

https://vista.gov.vn/news/cac-linh-vuc-khoa-hoc-va-cong-nghe/lieu-phap-gen-lan-dau-tien-cuu-duoc-thinh-giac-o-mo-hinh-chuot-gia-6788.html